Het verhaal van Onno

“We staan echt op een keerpunt”

Onno weet sinds 2016 dat hij myotone dystrofie (MD) heeft. Sinds december 2023 doet hij mee aan een trial. Om wat voor middel gaat het? Wat wordt er onderzocht? En wat betekent het voor Onno om hieraan mee te werken?

“Een van de kenmerken van MD is dat je spieren vertraagd ontspannen, dat wordt myotonie genoemd”, legt Onno uit. “Daarnaast neemt je spierkracht af en spelen vaak verschillende organen op. Denk aan het hart, de longen, de darmen. MD raakt veel lichaamsfuncties. Het middel dat nu wordt onderzocht zou misschien een aantal klachten kunnen verminderen. De trial duurt 3 jaar, waarbij je het eerste halfjaar óf het middel, óf een placebo krijgt. Daarna krijg je sowieso het echte middel toegediend via een infuus. Er zijn vier groepen, elk met een andere dosering. Regelmatig wordt gecheckt of de klachten afnemen. Ze meten bijvoorbeeld hoe lang je erover doet om je vuist te ontspannen en nemen af en toe een spierbiopt om te kijken of je spiercellen gezonder worden.”

Uit het lood

“Op het fysieke deel van de trial had ik me best aardig voorbereid, dat blijk ik ook prima aan te kunnen. Denk aan spierbiopten, mogelijke bijwerkingen en meer dan 1000 keer prikken – er wordt veel bloed afgenomen. Wat ik heb onderschat is dat het ook psychisch zwaar kan zijn. Zo kreeg ik de avond voordat ik met het onderzoek zou starten te horen dat een bepaalde waarde te laag was om te starten. Al googelend ontdekte ik dat papaya een positief effect zou hebben. Ik heb me helemaal suf gegeten aan die vrucht en ook papaya-extract en papayathee gedronken. Twee weken later was de waarde genoeg gestegen om toch mee te kunnen doen. Ondertussen sloeg de onzekerheid me uit het lood, meer dan ik had verwacht.”

“Een paar maanden later heb ik nog zo’n moment gehad. Eén bloedwaarde was gestaag aan het dalen en de fabrikant wilde het volgende infuus uitstellen, terwijl het de keer daarvoor met dezelfde waarde wel mocht. Dat leverde flinke stress op. Ik ben in discussie gegaan en heb het infuus toch volgens schema gekregen, gevolgd door een aantal extra controles. Het was opnieuw spannend. Wat dat betreft vind ik het hele team bij het Radboudziekenhuis echt fenomenaal. Het zijn stuk voor stuk professionele en zorgzame mensen die aandachtig luisteren en ook echt iets doen met je feedback. Ik voel dat ik niet alleen een nummer in de trial ben, maar ook word gezien als mens. Je vormt een band met elkaar.”

Bijzondere tijd

“Ik ben heel blij dat ik de kans heb gekregen om mee te doen aan dit onderzoek. We staan echt op een keerpunt. Natuurlijk snap ik dat dit niet de heilige graal is, dit middel zal MD niet genezen. Maar er wordt gekeken of het de ziekte kan remmen door hopelijk de myotonie en bijvoorbeeld het krachtverlies of gebrek aan energie aan te pakken. Dat zou een enorm positieve impact hebben op de kwaliteit van leven.”

“Ik vind dit een heel bijzondere tijd. Dit middel wordt nu voor het eerst op mensen getest en dat is uniek, het zou het eerste medicijn tegen MD kunnen worden. Als de trial een succes is, dan is het medicijn er op zijn vroegst in 2030, maar toch. Het is een begin, er is een zeker momentum. Een onderzoeker zei laatst: ‘Als je mij 10 jaar geleden had verteld hoeveel we nu weten, had ik je voor gek verklaard.’ Zo snel gaat het.”

“Op het fysieke deel van de trial had ik me best aardig voorbereid. Wat ik heb onderschat is dat het ook psychisch zwaar kan zijn.”

Onno heeft myotone dystrofie en doet mee aan een trial

Perspectief

Onno doet nu mee als proefpersoon, maar komt ook op andere manieren in actie. “Sinds mijn diagnose in 2016 heb ik verschillende dingen gedaan om geld op te halen voor wetenschappelijk onderzoek. Ook organiseer ik de collectie voor het Spierfonds in Apeldoorn. Iedere vorm van geld ophalen is belangrijk, want wetenschappelijk onderzoek is de sleutel tot het vinden van een oplossing. Niet alleen voor MD, maar voor alle spierziekten. Het Spierfonds doet daar heel veel aan en dat geeft mensen een perspectief: de hoop dat er een keer een medicijn komt.”

Heb jij een spierziekte en wil jij ook jouw verhaal delen? Stuur dan een e-mail naar Esmay van Dijk (e.van.dijk@spierfonds.nl)