Targeting van mogelijke geneesmiddelen voor myotone dystrofie

Achtergrond van het onderzoek

Myotone dystrofie wordt veroorzaakt door een erfelijke fout, waardoor een toxisch molecuul wordt aangemaakt in de spieren. De onderzoekers zijn enkele jaren geleden gestart met onderzoek naar de ontwikkeling van een moleculaire therapie voor de ziekte. Het idee achter deze therapie is dat het schadelijke molecuul uit het lichaam wordt verwijderd. Er zijn inmiddels enkele middelen gevonden die in modellen voor de ziekte inderdaad werken. De volgende stap in het onderzoek is ervoor zorgen dat deze middelen op de plaats van bestemming komen in het hele lichaam, voornamelijk in de spieren, het hart, en de hersenen.

Doel van het onderzoek

In dit onderzoek worden geavanceerde biochemische technieken gebruikt om de mogelijke geneesmiddelen in de juiste cellen te krijgen. De onderzoekers zullen dit doen door een bepaald signaal te koppelen aan de middelen en deze vervolgens te testen in modellen voor myotone dystrofie. De resultaten van dit onderzoek leiden hopelijk tot een grotere kans op succes voor een moleculaire therapie voor myotone dystrofie.

Eindresultaten

De onderzoekers hebben in dit onderzoek meer inzicht gekregen in de activiteit en de opname van de mogelijke geneesmiddelen. Zo ontdekten ze welke concentratie geneesmiddel nodig is om een gewenst effect te krijgen. Daarnaast stelden ze vast welke variant van het geneesmiddel het meest geschikt is voor de behandeling van myotone dystrofie. De resultaten van dit onderzoek zijn van belang voor verdere ontwikkeling van een medicijn voor myotone dystrofie.