Prof. dr. Pim Pijnappel
Pim Pijnappel is moleculair bioloog in het Erasmus MC. Hier doet hij onderzoek naar metabole ziekten, en in het bijzonder de ziekte van Pompe. Hij werkt onder andere aan stamceltherapie als behandeling voor deze ziekten.
Voordat een nieuw medicijn bij mensen getest kan worden, moeten de werkzaamheid en veiligheid in het laboratorium worden aangetoond. Meestal gebeurt dit met cellen en proefdieren. Maar cellen en proefdieren reageren vaak anders dan mensen. Het doel van dit onderzoek is om een miniatuurversie van de spier te kweken op een speciale chip. Deze 3D-spier of ‘muscle-on-a-chip’ kan vervolgens gebruikt worden om medicijnen te testen.
Het ontwikkelen van een medicijn is een lang en kostbaar proces. Er is veel onderzoek nodig voordat een medicijn beschikbaar is op de markt. Als onderzoekers een nieuw medicijn gevonden denken te hebben, moet het eerst uitvoerig worden getest in het laboratorium voordat het bij patiënten onderzocht kan worden. Hierbij wordt meestal gebruik gemaakt van celmodellen en proefdieren. Maar cellen en dieren reageren vaak niet hetzelfde op medicijnen als mensen. En veel medicijnen die hoopvolle resultaten laten zien in het laboratorium, blijken bij mensen niet het gewenste effect te geven.
Het doel van dit onderzoek is om een miniatuurversie van de spier te kweken op een speciale chip, waarin de situatie in het menselijk lichaam wordt nagebootst. Hiermee vormt deze 3D-spier of‘muscle-on-a-chip’ een mogelijk alternatief voor het gebruik van proefdieren. In het eerste deel van dit onderzoek zal een eerste muscle-on-a-chip model worden ontwikkeld en toegepast voor de ziekte van Pompe en FSHD. De onderzoekers zullen gebruik maken van stamcellen van gezonde mensen, mensen met de ziekte van Pompe en mensen met FSHD om de spieren te kweken. Dit muscle-on-a-chip model kan vervolgens gebruikt worden om ziektemechanismes te onderzoeken en om nieuwe medicijnen te testen voor de ziekte van Pompe en FSHD. Daarnaast kan in de toekomst ook voor andere spierziekten een muscle-on-a-chip ontwikkeld worden.
In dit onderzoek is de muscle-on-a-chip technologie opgezet. De onderzoekers hebben huidcellen van patiënten en gezonde controles omgezet naar stamcellen. Van deze stamcellen zijn vervolgens spiercellen gemaakt, die gekweekt worden tussen twee paaltjes. Met een chip kan de beweging van de paaltjes zeer nauwkeurig uitgelezen worden. Vervolgens ontwikkelden de onderzoekers een methode om de spierkracht zeer gevoelig te kunnen meten in meerdere spiertjes tegelijk. Het ontwikkelde muscle-on-a-chip model kan gebruikt worden om ziektemechanismen te bestuderen en om nieuwe therapieën te testen.
Prof. dr. Pim Pijnappel, dr. Jessica de Greef & drs. Niek Rijnveld
Erasmus MC, LUMC & Optics11
€ 573.000,- (medegefinancierd met PPS-toeslag die door Health~Holland, Topsector Life Sciences & Health, beschikbaar is gesteld aan het Spierfonds ter stimulering van publiek-private samenwerkingen)
Pim Pijnappel is moleculair bioloog in het Erasmus MC. Hier doet hij onderzoek naar metabole ziekten, en in het bijzonder de ziekte van Pompe. Hij werkt onder andere aan stamceltherapie als behandeling voor deze ziekten.