Twee spierziektenonderzoekers winnen prijs voor beste proefschrift

Opname van medicijnen voor myotone dystrofie

Onderzoeker Leontien van der Bent won de prijs voor het beste preklinische proefschrift voor haar onderzoek naar myotone dystrofie. Deze spierziekte wordt veroorzaakt door een fout in het DNA. De vertaling van deze DNA-informatie in de cel leidt tot de vorming van foute kopieën, die ernstige schade toebrengen aan cellen in de spieren en de hersenen. Met steun van het Spierfonds zijn moleculen geïdentificeerd die de werking van de foute kopieën kunnen onderdrukken. “Het doel van mijn onderzoek was om de opname van de therapeutische moleculen te verbeteren”, vertelt Van der Bent. “Zo hebben we in het onderzoek een dragermolecuul geïdentificeerd dat de opname in gekweekte cellen verbetert. Het betreft nog preklinisch onderzoek – in het laboratorium – maar hopelijk dragen de resultaten van dit onderzoek uiteindelijk bij aan de ontwikkeling van een therapie.”

Natuurlijk beloop van SMA

De prijs voor het beste klinische proefschrift werd gewonnen door onderzoeker Camiel Wijngaarde. In zijn onderzoek, dat werd gefinancierd met de opbrengsten van ‘SMA de wereld uit!’, richtte hij zich op het natuurlijk beloop van de spierziekte SMA. “Oftewel: hoe verloopt SMA als de ziekte niet behandeld wordt”, legt Wijngaarde uit. “Als we weten wat je mag verwachten nadat de diagnose is gesteld, dan kun je mensen met SMA en hun families beter voorbereiden op wat komen gaat.” Ook met de komst van nieuwe medicijnen is de kennis over het natuurlijk beloop erg belangrijk geweest. “De gegevens helpen erg om beter in te kunnen schatten of de nieuwe medicijnen voor SMA ook op de langere termijn effectief zijn. Als je weet wat het natuurlijke beloop is, kun je beoordelen of een medicijn dit beloop positief beïnvloedt.”

Spierziekten Centrum Nederland

De proefschriftprijzen werden vandaag uitgereikt door het Spierziekten Centrum Nederland (SCN) op hun jaarlijkse nascholingssymposium voor artsen. Het SCN is een samenwerkingsverband van artsen en onderzoekers uit alle universitair medische centra die gespecialiseerd zijn in spierziekten. Met de nieuwe proefschriftprijzen wil het SCN jonge talenten in het onderzoeksveld stimuleren en hun onderzoek onder de aandacht brengen. De prijzen, bestaande uit een trofee en een bedrag van 500 euro, worden vanaf nu jaarlijks uitgereikt aan de jonge onderzoeker met het beste klinische en het beste preklinische proefschrift op het gebied van spierziekten. De winnaars worden gekozen door een jury op basis van wetenschappelijke impact, maatschappelijke impact, patiëntenparticipatie en internationale waardering.