Wetenschappelijk onderzoek
ALS: een behandelbare spierziekte?
Een nieuw middel kan de ziekte ALS tegengaan bij patiënten met een zeer zeldzame vorm…
Lees verder
Jeanneke Spruit, masterstudent Neuroscience & Cognition aan de Universiteit Utrecht, liep zes maanden stage in Göttingen, Duitsland. Hier onderzocht ze een mogelijke behandeling voor de ernstige spierziekte ALS. Haar stage werd mede mogelijk gemaakt met een scholarship van het fonds.
Zenuwcellen sterven af
“ALS is een spierziekte die ervoor zorgt dat de zenuwcellen die de spieren aansturen langzaam afsterven”, vertelt Jeanneke. “Veel onderzoekers proberen te weten te komen waarom dit gebeurt en hoe we dit kunnen voorkomen. Ik heb onderzoek gedaan naar het eiwit ROCK, dat actiever is bij ALS-patiënten dan bij andere mensen. Onderzoekers verwachten daarom dat we ALS-patiënten kunnen helpen door dit eiwit af te remmen.”
Klinische studie in Duitsland
“Op dit moment loopt er een klinisch onderzoek genaamd ‘ROCK-ALS’ in Duitsland, waarin ALS-patiënten vier weken lang behandeld worden met een medicijn dat ROCK remt. Tijdens mijn stage onderzocht ik een test om de activiteit van ROCK te meten. Ik vergeleek bloedmonsters van gezonde donoren waaraan het medicijn was toegevoegd met normaal bloed. De test liet zien dat normaal bloed een hogere ROCK-activiteit heeft dan bloed waar het medicijn aan was toegevoegd. Dit betekent dat de test waarschijnlijk goed genoeg is om in het ROCK-ALS onderzoek de activiteit van ROCK bij patiënten te meten. Dit zullen we aan het eind van de studie weten. Belangrijker nog is dat we een idee zullen hebben of behandeling met het medicijn iets verandert aan het ziekteverloop van ALS-patiënten.”
Indrukwekkend en frustrerend
“Dit was voor mij de eerste keer dat ik werkte aan ALS-onderzoek, de eerste keer dat ik meehielp bij een klinisch onderzoek, en de eerste keer dat ik in het buitenland woonde. Ik heb ontzettend veel dokters, patiënten en onderzoekers ontmoet die samen bijdragen aan het onderzoek naar ALS. Ik vond het vaak erg indrukwekkend om de grote motivatie van deze mensen te zien, maar vond het regelmatig ook erg frustrerend hoe lang het blijkbaar duurt om een klein aspect van de ziekte te onderzoeken – laat staan een medicijn te vinden dat daadwerkelijk op de markt komt. Ik wacht dan ook met spanning de uitkomsten van het ROCK-ALS onderzoek af.”
Scholarship
De onderzoeksstage van Jeanneke werd mogelijk gemaakt met een scholarship van het Prinses Beatrix Spierfonds. Het fonds stelt deze subsidies beschikbaar voor studenten die een onderzoeksstage naar spierziekten willen doen in het buitenland. Door het stimuleren van onderzoek naar spierziekten willen we jonge onderzoekers enthousiast maken voor dit vakgebied.
