Wetenschappelijk onderzoek
Meten van betekenisvolle effecten bij de behandeling van SMA
Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen.…
Lees verder
Het onderzoeksvoorstel van Biogen omtrent de voorwaardelijke toelating van Spinraza is afgekeurd door het Zorginstituut Nederland. De fabrikant van het nieuwe medicijn voor SMA krijgt wel een tweede kans om het voorstel opnieuw in te dienen.
Onderzoeksvoorstel afgewezen
Vorig jaar werd bekend dat het medicijn Spinraza in het basispakket werd toegelaten voor kinderen met SMA een leeftijd van ongeveer 9,5 jaar. Voor SMA-patiënten ouder dan 9,5 jaar zou het traject van voorwaardelijke vergoeding worden verkend. Voor deze groep zou het middel mogelijk ook beschikbaar komen, maar dan in het kader van een onderzoek waarin de effectiviteit bij deze groep verder onderzocht.
Vorig jaar diende de fabrikant Biogen daarom een onderzoeksvoorstel in bij het Zorginstituut Nederland om deze groep patiënten in onderzoeksverband te gaan behandelen. Gisteravond werd bekend dat Zorginstituut Nederland het onderzoeksvoorstel heeft afgewezen omdat ze nog aanvullende vragen hebben aan de fabrikant en de onderzoekers. De fabrikant krijgt nu een tweede kans om opnieuw een voorstel in te dienen waarin de vragen van het Zorginstituut beantwoord worden.
Teleurstellend bericht
Wij zijn ontzettend teleurgesteld dat het onderzoeksvoorstel is afgewezen. En dat er veel mensen met SMA nog langer in onzekerheid zullen zitten. Het is op dit moment nog onduidelijk wat de precieze gevolgen zijn van deze tegenslag, hoe lang Biogen nodig heeft om met een nieuw voorstel te komen en wat het vervolg van de procedure zou inhouden. Ook blijft het nog onzeker of er wel een voorwaardelijke toelating tot stand gaat komen. Maar wat er ook gebeurt, wij blijven ons samen met de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland inzetten om het middel zo snel mogelijk beschikbaar te krijgen voor die patiënten bij wie het effectief blijkt te zijn.
Spierziekten Nederland organiseert samen met het SMA expertisecentrum een webcast op maandag 21 januari van 17.00 tot 18.00. Hierin zullen dr. Ludo van der Pol van het UMC Utrecht en Ria Broekgaarden van Spierziekten Nederland vragen van kijkers beantwoorden.
Door te blijven investeren in wetenschappelijk onderzoek naar de spierziekte SMA hopen we in de toekomst meer patiënten te kunnen helpen. Wij blijven ons dan ook inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. Met wetenschappelijk onderzoek zetten wij de strijd voort. Help jij mee?
