Op weg naar een klinische trial voor de ziekte van Pompe
De ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe heeft zich in het laboratorium bewezen.…
Lees verder
Het is Nederlandse onderzoekers gelukt om huidcellen om te zetten naar spiercellen. Dit deden ze in een onderzoek dat werd gefinancierd door het Prinses Beatrix Spierfonds. Wil jij meehelpen meer onderzoek mogelijk te maken? Doneer dan nu!
Van huid naar spier
Onderzoekers van het Erasmus MC in Rotterdam hebben in een onderzoek naar de ziekte van Pompe huidcellen om weten te zetten naar spiercellen. Dit heeft belangrijke voordelen, want huidcellen zijn veel makkelijker te verkrijgen dan spiercellen. En omdat de cellen afkomstig zijn van patiënten, kunnen ze in het laboratorium gebruikt worden om nieuwe therapieën op te testen. Dat is ook precies wat de onderzoekers in hun onderzoek hebben gedaan. Ze toonden aan dat een genetische therapie de ‘gemaakte spiercellen’ van patiënten kan repareren.
Nieuwe spieren maken
Een tweede gevolg van dit werk is dat het de mogelijkheid schept om ‘regeneratieve behandelingen’ te ontwikkelen. Spierweefsel heeft een enorm vermogen om zichzelf te vernieuwen en te herstellen. Dit noemen we regeneratie. Een regeneratieve behandeling maakt gebruik van dit herstellende vermogen. Het onderzoeksteam in Rotterdam zoekt naar omstandigheden waarin de gemaakte spiercellen van patiënten in het lichaam nieuw, gezond spierweefsel kunnen maken. Bij een model voor de ziekte is dit al gelukt (hoewel de efficiëntie nog verbeterd kan worden).
Hoewel er nog veel onderzoek nodig is, is dit een belangrijke stap naar de ontwikkeling van nieuwe behandelmethoden voor de ziekte van Pompe.
