Nieuwe aanknopingspunten voor therapie Duchenne

Spierafbraak bij Duchenne

De ziekte van Duchenne is een ingrijpende spierziekte die vrijwel alleen bij jongens voorkomt. De spieren van patiënten verliezen langzaam hun kracht en uiteindelijk worden de ademhalingsspieren en het hart aangetast. De ziekte wordt veroorzaakt door een erfelijke fout. Hierdoor wordt het eiwit ‘dystrofine’ niet goed aangemaakt. Dit eiwit zorgt voor de stevigheid van de spiercellen waaruit onze spieren bestaan. Door het ontbreken van het eiwit breken de spiercellen af door aanhoudende schade. Helaas is er nog geen medicijn die deze spierafbraak kan tegengaan. Uit eerder onderzoek is gebleken dat drie specifieke eiwitten het verlies van spierweefsel versnellen. Het remmen van deze drie eiwitten zou dus misschien een therapie kunnen zijn voor de ziekte van Duchenne.

Toename in spierkracht

Onderzoekers in Amsterdam hebben ontdekt dat het tegelijkertijd remmen van de werking van deze drie eiwitten inderdaad een positief effect heeft. Ze zagen in een model voor de ziekte van Duchenne dat de spiervezels twee keer zo groot werden, wat gepaard gaat met een aanzienlijke toename in maximale spierkracht. Ook zagen ze dat het herstel van spiervezels na beschadigingen verbeterde. Naast deze positieve effecten zagen ze ook een toename in littekenweefsel, waarschijnlijk veroorzaakt door een verhoogde afweerreactie. Deze toename lijkt echter geen grote invloed te hebben op de maximale spierkracht.

De onderzoekers concluderen dat het remmen van de drie eiwitten waarschijnlijk gunstig is voor de behandeling van spierdystrofieën zoals de ziekte van Duchenne. Voor het vertalen van deze inzichten naar een effectieve therapie is nog meer onderzoek nodig.

Meer weten?

Het onderzoek werd uitgevoerd aan de Vrije Universiteit Amsterdam onder leiding van dr. Richard Jaspers en werd gefinancierd door het Prinses Beatrix Spierfonds.