Op weg naar een klinische trial voor de ziekte van Pompe
De ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe heeft zich in het laboratorium bewezen.…
Lees verder
Het Prinses Beatrix Spierfonds en Stichting Ziekte van Pompe slaan de handen ineen. En dankzij deze nieuwe samenwerking kan een nieuw onderzoek naar de ziekte van Pompe van start.
Nieuw onderzoek ziekte van Pompe
De ziekte van Pompe is een van de weinige spierziekten waar een behandeling voor is. In 2006 brachten onderzoekers van het Erasmus MC enzymtherapie op de markt. Een wereldprimeur. Voorheen overleden baby’s met de ziekte van Pompe meestal voor hun eerste verjaardag. Nu worden ze volwassen. Toch heeft de behandeling beperkingen. In het Erasmus MC wordt daarom hard gewerkt aan een alternatieve behandeling, gentherapie.
Voordat deze nieuwe behandeling bij mensen kan worden getest, is het nodig om eerst te weten wat precies het effect is van de huidige behandeling en wat het effect is van de ziekte op de hersenen. In dit nieuwe onderzoek zal dit in kaart worden gebracht. De resultaten van het onderzoek zijn onmisbaar voor de verdere ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe.
Het onderzoek wordt uitgevoerd in het Erasmus MC onder leiding van dr. Hannerieke van den Hout en prof. dr. Ans van der Ploeg.
Nieuwe samenwerking
Het Prinses Beatrix Spierfonds zet zich in voor alle 200.000 mensen met een spierziekte in Nederland. De Stichting Ziekte van Pompe heeft als doel de zorg, bekendheid en behandeling van de ziekte van Pompe te verbeteren. In een nieuw samenwerkingsverband slaan beide partijen de handen ineen.
“Het is de start van een mooie samenwerking. Samen kunnen we meer mogelijk maken, met een goede hoop op baanbrekende resultaten die voor iedereen met de ziekte Pompe daadwerkelijk verschil maken,” aldus Dimitri Kalaitzis (Voorzitter Stichting Ziekte van Pompe).
