Op weg naar een klinische trial voor de ziekte van Pompe
De ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe heeft zich in het laboratorium bewezen.…
Lees verder
Stichting Ziekte van Pompe zet zich, net als het Spierfonds, in voor mensen met een spierziekte. De stichting heeft ons een prachtige cheque van € 25.000 overhandigd. Mede door deze bijdrage kunnen we blijven investeren in ons onderzoeksprogramma gentherapie. Om zo een effectieve behandeling te ontwikkelen voor mensen met een erfelijke spierziekte.
Samenwerking is essentieel
In alles wat we doen is samenwerking essentieel. Want we kunnen het niet alleen. Daarom bundelen we de krachten met belangrijke partners, zoals de Stichting Ziekte van Pompe. We willen de stichting nogmaals bedanken voor deze mooie bijdrage en samenwerking. Samen maken we onderzoek naar spierziekten mogelijk!
Gentherapie voor spierziekten
Met gentherapie kan de oorzaak van erfelijke ziekten, namelijk de fout in het DNA, worden hersteld. Je kunt het vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Gentherapie kan voor een heleboel spierziektepatiënten een oplossing bieden. Een groot deel van de spierziekten wordt namelijk veroorzaakt door een fout in het DNA.
