Op weg naar een klinische trial voor de ziekte van Pompe
De ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe heeft zich in het laboratorium bewezen.…
Lees verder
Het Erasmus MC, LentiCure en het Prinses Beatrix Spierfonds gaan een bijzondere samenwerking aan met als belangrijkste doel; het op de markt brengen van een vooruitstrevende en levensreddende gentherapie voor de ziekte van Pompe voor een maatschappelijk verantwoorde prijs.
De ontwikkeling van de gentherapie voor deze ernstige spierziekte heeft zich in het laboratorium inmiddels bewezen: in cellen en modellen leidt de behandeling tot volledig herstel van de spierziekte. Nu willen de gezamenlijke partijen ervoor zorgen dat deze gentherapie ook daadwerkelijk op korte termijn bij de patiënt komt. En voor die volgende fase slaan het Erasmus MC, het Spierfonds en de startup LentiCure de handen ineen. De samenwerking is vandaag, op woensdag 15 mei, door alle partijen ondertekend.
Gentherapie Pompe
Prof. dr. Pim Pijnappel werkt al jaren aan de therapie voor de ziekte van Pompe: ‘De maatschappelijke discussie rondom dure geneesmiddelen laait steeds vaker op. We zien dat veel therapieën die in de academie zijn ontworpen, uiteindelijk door de farmaceutische industrie verder worden ontwikkeld en voor torenhoge prijzen op de markt komen. Dat heeft consequenties voor de beschikbaarheid. Ik zie het dan ook als onze verantwoordelijkheid om te zorgen dat de behandelingen die we ontwikkelen, zoals onze gentherapie, ook bij de patiënt terecht komen. Wij willen, met de oprichting van LentiCure, laten zien dat het anders kan. LentiCure werkt aan een dubbele innovatie; we ontwikkelen een hoopvolle vooruitstrevende gentherapie, die we via een niet-commerciële route voor een transparante prijs naar de markt brengen’, aldus Pijnappel.
Startsubsidie als katalysator
‘Als financier van LentiCure onderstrepen we dit belang’, aldus Ellen Sterrenburg, algemeen directeur van het Spierfonds. ‘We zijn in 2020 gestart met een ambitieus onderzoeksprogramma voor de ontwikkeling van gentherapie om écht verschil te maken voor mensen met een spierziekte. Het doel is te komen tot een éénmalige behandeling met levenslang resultaat. Met de dubbele innovatie krijgen we een blauwdruk om beide aspecten breder te ontwikkelen voor andere spierziekten. Het zou fantastisch zijn als andere financiers dit erkennen en willen bijdragen aan deze hoopvolle ontwikkeling.’
Dirk van Asseldonk, directeur LentiCure vervolgt: ‘Dankzij de bijdrage van het Spierfonds kunnen we een vliegende start maken met LentiCure. We richten ons in eerste instantie op gentherapie voor patiënten met de ziekte van Pompe, maar we willen gentherapie op de langere termijn voor meer zeldzame ziekten toegankelijk maken. De patiënten staan bij alle betrokken partijen voorop, benadrukt Van Asseldonk. ‘Er zijn wereldwijd veel zeldzame ziekten die baat kunnen hebben bij gentherapie. Als het werkt, willen we niet alleen buitenlandse ziekenhuizen trainen in gentherapie voor de ziekte van Pompe, maar ook een blauwdruk delen van hoe je met een sociaal bedrijf dergelijke therapieën naar patiënten kan brengen. Als elk academisch ziekenhuis voor een paar zeldzame ziektes gentherapie aanbiedt, dan komen we samen een heel eind.’
Aanvaarding hoogleraarschap
De ondertekening valt samen op de dag waarop prof. dr. Pim Pijnappel zijn benoeming tot bijzonder hoogleraar cel- en gentherapie in het openbaar zal aanvaarden met het uitspreken van zijn rede: ‘behandeling boven bejag, maatschappelijke ontwikkeling van gentherapie’. Hij is, samen met prof. dr. Ans van der Ploeg, het brein achter de ontwikkeling van de gentherapie voor de ziekte van Pompe. Pijnappel: ‘Het is heel motiverend om aan een therapie te werken die van groot belang kan zijn voor patiënten met de ziekte van Pompe, en die ook kan bijdragen in aan de ontwikkeling van therapieën voor andere zeldzame ziekten. Want als het allemaal lukt, zal het een enorme impact hebben.’
