Myotone dystrofie
Prof. dr. Hans van Bokhoven wil met gentherapie de fout in het DNA herstellen bij myotone dystrofie.
Meer over het onderzoek
Het Prinses Beatrix Spierfonds gelooft dat we met wetenschappelijke vooruitgang een oplossing kunnen bieden voor spierziekten. Daarom investeren we in ons onderzoeksprogramma gericht op gentherapie: onderzoek dat de toekomst van mensen met een erfelijke spierziekte écht kan veranderen. We pakken het in de volle breedte op: verschillende vormen van gentherapie voor verschillende spierziekten. Hiermee wil het Spierfonds een ongeëvenaarde impuls geven aan het genezen van spierziekten. Help jij mee gentherapie mogelijk te maken?
Gentherapie: innovatief en veelbelovend
Voor de meeste van de 600 verschillende spierziekten is er geen medicijn. Er is geen behandeling en mensen gaan steeds verder achteruit. Met verlamming of zelfs de dood als gevolg. Alleen al in Nederland zijn er 200.000 mensen met een spierziekte. De weg naar een medicijn voor al deze ziekten leek tot voor kort pijnlijk lang en ingewikkeld. Nu is er hoop, dankzij gentherapie.
“Met de ontwikkeling van gentherapie gaat de toekomst van mensen met een spierziekte er anders uit zien.” – kinderarts prof. dr. Ans van der Ploeg
Met gentherapie kan de oorzaak van erfelijke ziekten, namelijk de fout in het DNA, worden hersteld. Je kunt het vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Gentherapie kan voor een heleboel spierziektepatiënten een oplossing bieden. Een groot deel van de spierziekten wordt namelijk veroorzaakt door een fout in het DNA.
Hoe gentherapie precies werkt leggen we uit in onderstaande video.
Waar zijn de onderzoekers nu?
De ontwikkelingen op het gebied van gentherapie gaan razendsnel. Daarom is dit hét moment om deze veelbelovende techniek toe te gaan passen voor mensen met een erfelijke spierziekte. In Nederland, zodat Nederlandse patiënten als eerste profiteren én zodat we grip hebben op de betaalbaarheid van eventuele medicijnen.
Met drie onderzoeken naar myotone dystrofie, de ziekte van Duchenne en de ziekte van Pompe als startpunt, zijn er inmiddels meer onderzoekslijnen gestart die werken aan gentherapie. De kracht van ons onderzoeksprogramma is hiermee nog verder vergroot.
De ziekte van Pompe
Prof. dr. Pim Pijnappel wil een gezonde versie van het defecte inbrengen bij de ziekte van Pompe.
Meer over het onderzoek
FSHD
Prof. dr. Silvère van der Maarel wil met gentherapie de aanmaak van een eiwit bij FSHD voorkomen.
Meer over het onderzoek
Nemaline myopathie
Prof. dr. Coen Ottenheijm test twee benaderingen voor nemaline myopathie type 6.
Meer over het onderzoek
De ziekte van Duchenne
Prof. dr. Niels Geijsen richt zich op gentherapie voor de ziekte van Duchenne.
Meer over het onderzoek
De ziekte van Duchenne
Dr. Manuel Gonçalves onderzoekt verschillende reparatie-technieken voor de ziekte van Duchenne.
Meer over het onderzoek
HMSN
Prof. dr. Erik Storkebaum onderzoekt twee innovatieve benaderingen voor de spierziekte HMSN.
Meer over het onderzoek
Mitochondriële myopathie
Dr. Martijn Koppens wil met gentherapie de energieproductie bij mitochondriële myopathie herstellen.
Meer over het onderzoek
Help mee gentherapie mogelijk te maken
Van baanbrekend onderzoek naar een tastbare therapie
“We zijn vastberaden om gentherapie verder te ontwikkelen. Het is een behoorlijke uitdaging, maar we gaan er volop voor. Als we kansen zien om echt een verschil te maken, springen we daarop in. We zetten grote stappen vooruit en stimuleren onderzoekers. Ondanks dat we een klein land zijn, staan we vooraan in dit veld. Daarom zet het Spierfonds zich volledig in om baanbrekend onderzoek te vertalen naar een tastbare therapie.`` - algemeen directeur van het Spierfonds dr. Ellen Sterrenburg
)Alleen samen maken we gentherapie mogelijk
Om ons ambitieuze doel te bereiken en de onderzoeken te kunnen voortzetten, is nog veel geld nodig. Met dit geld willen we binnen vijf jaar voor drie spierziekten starten met klinische trials naar gentherapie in Nederland. Hiermee leggen we de basis voor de ontwikkeling van gentherapie voor erfelijke spierziekten. We hebben jouw hulp hard nodig. Doneer en draag bij aan gentherapie voor spierziekten.
Doneer voor gentherapie
)